»Pozdravili bomo lahko tudi nekatere bolezni, pri katerih bi bila naslednja postaja le še pokopališče,« je prof. dr. Samo Zver nedvoumen glede nove metode zdravljenja krvnih rakov s CAR-T celicami

»Pozdravili bomo lahko tudi nekatere bolezni, pri katerih bi bila naslednja postaja le še pokopališče,« je prof. dr. Samo Zver nedvoumen glede nove metode zdravljenja krvnih rakov s CAR-T celicami

Možnosti za zdravljenje krvnih rakov so v Sloveniji dobre, primerljive z najboljšimi praksami po svetu, toda tudi v tej veji medicine je še veliko izzivov. Obeta se uvedba nove metode zdravljenja s celicami, predvidoma prihodnjo jesen. Na Kliničnem oddelku za hematologijo se bodo odpovedali temu, da bi laboratorijske pripravke za vnos genskega zapisa za borbo proti raku naredila ena od farmacevtskih družb, ampak bodo zdravljenje v celoti izvajali sami. Zakaj tako? Zato, ker bo v tem primeru cena štirikrat nižja.

»Pozdravili bomo lahko tudi nekatere bolezni, pri katerih bi bila naslednja postaja le še pokopališče,« je prof. dr. Samo Zver nedvoumen glede nove metode zdravljenja krvnih rakov s CAR-T celicami
Prof. dr. Samo Zver, dr. med. (Foto: Diana Zajec)

V pogovoru s prof. dr. Samom Zverom, specialistom interne medicine in hematologije, predstojnikom Kliničnega oddelka za hematologijo Interne klinike ljubljanskega Univerzitetnega kliničnega centra (UKC), nas je zanimalo, kje je Slovenija na zemljevidu zdravljenja krvnih rakov v primerjavi z razvitim zahodnim svetom in kateri so bistveni izzivi na področju hematologije. Sogovornik se ni omejil le na predstavitev pomembne novosti in dodatnega upanja za hematološke bolnike, ampak je opozoril tudi na resne pomisleke, ki morajo vedno spremljati podatke farmacevtske industrije o učinkovitosti zdravljenja. Ti podatki se namreč v praksi – pri pravih bolnikih, ne pri izbranih posameznikih, ki sodelujejo v raziskavah – nemalokrat pokažejo v bistveno drugačni luči, kajti eno samo tarčno zdravilo ima lahko toliko stranskih učinkov kot pet citostatikov skupaj. 

Spodbudno je, da država – kljub vsem anomalijam in nepravilnostim, aferam in korupciji – ohranja socialni čut in omogoča tovrstno zdravljenje, ki je za obolele življenjskega pomena. Kot uporabniki zdravstvenih storitev moramo biti za to možnost hvaležni, kajti povsod ni tako. Nasprotno, ko se pogovarjam s kolegi iz bližnjih držav – pa ne le iz vzhodno- ali južnoevropskih, ampak celo iz prenekatere države, ki je umeščena v zahodnem delu stare celine –, se marsikdaj pokaže, da so možnosti za zdravljenje in dostopnost do zdravil pri nas bistveno bolje urejene. Po drugi strani pa se tega pravzaprav niti ne zavedamo in imamo, nemalokrat brez razloga, vnaprej pripravljeno kritično besedo.

Kaj prinaša prihodnost, kateri so po vaši oceni ključni momenti, ki jih je treba urediti v skrbi za paciente s krvnim rakom?

Želimo si, da bi lahko pozdravili vse in vsakogar, ki se mora soočiti z diagnozo rakave krvne bolezni. Vendar je veliko obolenj, predvsem takih, ki niso visoko maligna (na primer diseminirani plazmocitom, kronična levkemija ali limfomi) in pri katerih imajo celice tako imenovani nizek proliferativni rakasti potencial – zato so zgolj zazdravljive, niso pa ozdravljive.

Eden od izzivov so zagotovo nova tarčna zdravila. Najprej moramo ugotoviti, katero med njimi bi bilo pri določenem bolniku najbolj učinkovito. Potem pacient to zdravilo po natančno določeni shemi lahko jemlje najmanj dve leti oziroma do napredovanja bolezni. Problem pri tovrstnih shemah pa je vse prej kot zanemarljiv, kajti omenjena zdravila – čeprav so biološka in ne citostatiki – imajo resne stranske učinke zdravljenja. Eno samo tarčno zdravilo ima neredko toliko stranskih učinkov kot pet citostatikov skupaj. In pacienti to težko prenašajo. Ta zdravila nam torej omogočajo prehod v drugo skrajnost: bolezen imamo pod nadzorom, toda kaj, ko je življenje pacienta posledično lahko »povsem na psu«, nevredno človeka. 

Toda kako je to mogoče, glede na vse trditve o varnosti in učinkovitosti zdravil?

Vedeti moramo, da so rezultati kliničnih raziskav vedno boljši od rezultatov zdravljenja v resničnem življenju, kjer zdravilo dobi vsak, ki mu lahko koristi. Zato je treba poiskati pravo rešitev in pri zdravljenju zagotoviti ravnovesje med pričakovano koristjo in morebitno škodo. Kaj nam namreč pomeni, če je laboratorijski izvid ali izvid določene preiskave odličen, pacient pa je v resnici tik pred tem, da bo zaradi vsega hudega shiral, saj ima kaheksijo (zapleten presnovni sindrom pri bolnikih z rakom, za katerega je značilna izguba skeletnih mišic, lahko tudi maščevja – op. p.) in tako rekoč nično kakovost življenja?

Zato je pri odločanju za zdravljenje treba uporabiti razum in ohranjati ravnovesje med podatki, ki jih dobimo od farmacevtske industrije – in med tistim, kar opažamo v realnem življenju, kjer bolnikov ne izbiramo. To je velik izziv, pri katerem veliko štejejo izkušnje. Poleg tega pa moramo, seveda, poskusiti pozdraviti čim več ljudi, pri boleznih, kjer je to mogoče – to so predvsem visoko maligni krvni raki, kot so akutne levkemije, mielodisplastični sindromi in nekateri drugi raki. Trudimo se v tej smeri – in rezultati so primerljivi z zahodnimi državami, včasih celo boljši.

Kako pa bo po uvedbi nove metode, ki naj bi v Sloveniji dobila domicil čez leto dni?

Nova metodologija zdravljenja s tako imenovanimi CAR-T celicami prinaša velike obete: s pomočjo limfocitov, ki jih bolniku vzamemo iz kostnega mozga oziroma krvi, jim namreč v laboratoriju »vgradimo« genski zapis za borbo proti raku – tako da bodo te manipulirane celice limfocitne vrste ugonobile rakave. To je res velik izziv.

Ker gre za zdravljenje s celicami, to v Sloveniji lahko izvajamo edino na našem kliničnem oddelku in na kliničnem oddelku za pediatrično hematologijo – ker smo uveljavljeni transplantacijski center, ki deluje pod okriljem EBMT (evropsko združenje za presaditve krvotvornih matičnih celic). 

Tako bomo lahko v prihodnje delu bolnikov z različnimi krvnimi boleznimi – trenutno je to pri odraslih velikocelični B limfom (zdravljenje druge ponovitve bolezni), v pediatrični hematologiji pa akutna limfoblastna levkemija – ponudili novo možnost zdravljenja. Ta pri napredovalih primerih omenjenih bolezni v precejšnji meri lahko privede do kompletne remisije krvne bolezni. 

Ovira pri uvajanju in izvajanju te novosti je znatni strošek zdravljenja, ki pa ga je moč upravičiti s ceno človekovega življenja, vključujoč verjetne ozdravitve določenega dela zdravljenih bolnikov. 

Ker bi takšno zdravljenje v resnici predstavljalo upanje – ne zadnje, ampak predvsem zelo oprijemljivo upanje – za sicer že zdravljene bolnike, smo prepričani, da se moramo tudi v Sloveniji aktivirati v tej smeri. Poleg tega se bodo širile tudi indikacije za zdravljenje rakavih bolezni s CAR–T celicami; če ne bo tako, pa bo del slovenskih bolnikov tovrstno zdravljenje najverjetneje dobival v tujini, kar bo za plačnika oziroma za državo še dražje. 

In kako blizu oziroma daleč je uvedba te metode?

Trenutno smo v dogovoru z upravo oziroma z odgovornimi za nabave v UKC Ljubljana, da bomo to aktivnost, ki ne dopušča nikakršnih odstopanj, saj zahteva 100-odstotno zanesljivost, vzpostavili sami; projekt vodi doc. Matjaž Sever. 

Je že tako, da se moraš vedno, ko potrebuješ zanesljivost, opreti na lastne sile. Ovirajo nas stalne menjave v vrhu UKC, saj moramo že dogovorjene projekte predstavljati vedno znova. Vse skupaj se zdi kot dan, ki se ponavlja, znova in znova ...

Vendar nam to ne bo vzelo volje, kajti gre za enega ključnih razvojnih projektov slovenske hematologije in onkologije. Če pri tem napredku ne bomo zraven, bomo obtičali v srednjem veku – zato bom naredil vse, da temu ne bo tako. 

Za zdaj imamo zagotovilo za nakup aparature, ki jo potrebujemo. Z inšpektorji Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) smo dorekli vprašanja glede potrebnih dovoljenj – da nas ne bo presenetila kakšna nemogoča zahteva. Kar se tiče prostorske stiske, sem prepričan, da bomo našli rešitev, za vzpostavitev tega programa pa bomo potrebovali tudi kadrovsko okrepitev – podobno, kot je bilo pri citogenetiki in molekularni genetiki pred dvema desetletjema. 

Če bi takrat zamudili priložnost, bi bila hematološka dejavnost črna luknja v Evropi. Toda prof. dr. Peter Černelč, ki je vodil klinični oddelek za hematologijo, se je nemudoma odzval, saj je imel odličen občutek za prebojne novosti. V to je vlagal vso energijo in, seveda, tudi denar. Marsikdo se mu je smejal in ga celo omalovaževal, toda brez tega bi bili danes na področju hematologije ne v srednjem veku, ampak v pradavnini – imamo pa vrhunski specializirani laboratorij in delamo »sto na uro«.

Ali smo potemtakem po dveh desetletjih pred novim strokovnim prebojem v dobro bolnikov s krvnimi obolenji?

Računamo, da bo to zdravljenje na voljo konec prihodnjega leta, ko naj bi z novo metodo začeli zdraviti prve bolnike.

Naj povem, da je cena tega zdravljenja – pripravka, ki ga naredi ena izmed farmacevtskih družb – 320.000 evrov, kar je nevzdržno. Sami bomo to naredili za okvirno 80.000 evrov, kar je še vedno ogromno, a vendarle manj, kot znaša cena avtologne presaditve krvotvornih matičnih celic. Poleg tega bo na ta način verjetno neredko mogoče pozdraviti tudi nekatere rakave bolezni, pri katerih je prišlo do tretje ali četrte ponovitve – in bi bila naslednja postaja le še pokopališče.

 

Nekaj citatov iz intervjuja:

Rezultati kliničnih raziskav so vedno boljši od rezultatov zdravljenja v resničnem življenju. Zato je treba poiskati pravo rešitev in pri zdravljenju zagotoviti ravnovesje med pričakovano koristjo in morebitno škodo.

Kaj nam namreč pomeni, če je laboratorijski izvid ali izvid določene preiskave odličen, pacient pa je v resnici tik pred tem, da bo zaradi vsega hudega shiral, saj ima tako rekoč nično kakovost življenja?

Pri odločanju za zdravljenje je treba uporabiti razum in ohranjati ravnovesje med podatki, ki jih dobimo od farmacevtske industrije – in med tistim, kar opažamo v realnem življenju, kjer bolnikov ne izbiramo. Rezultati kliničnih raziskav so namreč vedno boljši od rezultatov zdravljenja v resničnem življenju, kjer zdravilo dobi vsak, ki mu lahko koristi.

Cena zdravljenja s CAR-T celicami – pripravka, ki ga naredi ena izmed farmacevtskih družb – je 320.000 evrov, kar je nevzdržno. Sami bomo to naredili za okvirno 80.000 evrov, kar je še vedno ogromno, a vendarle manj, kot znaša cena avtologne presaditve krvotvornih matičnih celic. Poleg tega bo na ta način verjetno neredko mogoče pozdraviti tudi nekatere rakave bolezni, pri katerih je prišlo do tretje ali četrte ponovitve – in bi bila naslednja postaja le še pokopališče.

Ovirajo nas stalne menjave v vrhu UKC, saj moramo že dogovorjene projekte predstavljati vedno znova. Vse skupaj se zdi kot dan, ki se ponavlja, znova in znova ... Vendar nam to ne bo vzelo volje, kajti gre za enega ključnih razvojnih projektov slovenske hematologije in onkologije. Če pri tem napredku ne bomo zraven, bomo obtičali v srednjem veku – zato bom naredil vse, da temu ne bo tako.​​​​

 

V zgornjem video pogovoru podrobneje tudi o obetu, ki ga prinaša nova metoda zdravljenja s CAR-T celicami, s katero bo mogoče rešiti življenje prenekaterega bolnika, ki mu sicer z drugimi načini zdravljenja ne bi mogli več pomagati.

 

fb
Nekaj odzivov naših bralcev (klikni za povečave)

fb

fb

 

Vaš komentar?

Komentirate lahko na naši facebook strani.



Kaj so krvni raki?

Gre za klonsko razmnoževanje rakavih krvnih celic, potomk ene celice, ki se rakavo spremeni. V našem telesu se celice sicer na takšen način nenehno spreminjajo, tako rekoč vsak dan, vendar jih imunski sistem – če deluje tako, kot je treba – prepozna in jih iz telesa odstrani. 

Če pa ena sama takšna celica uide nadzoru in se to zgodi v kostnem mozgu, kjer imamo krvotvorne organe, pride do krvnega raka. Kot prof. dr. Samo Zver pojasnjuje v nedavno izdani knjižici z izčrpnimi nasveti za bolnike (Spregovorimo o raku), gre torej za tumorsko rast, ki je posledica rakave razrasti ene same celice.


O hematologiji smo sicer na zdravstvenem portalu že podrobneje pisali, tudi v povezavi z nujnim urejanjem ustreznejših in varnejših ambulantnih prostorov za imunsko oslabljene bolnike s krvnimi raki, ki prihajajo na polikliniko bodisi na kontrolne preglede bodisi na zdravljenje v sklopu dnevne bolnišnice.

Najbolj brano

IZ PRVE ROKE

RAK PROSTATE

rak prostate

Gregor Hlebič, specialist urologije, Tina Burgar, diplomirana medicinska sestra s specialnimi znanji, in pacient Mitja Rovanšek o vseh vprašanjih, dilemah, pomislekih in razmislekih, s katerimi se sreča bolnik, ko mu postavijo diagnozo rak prostate.