Značka: gensko zdravljenje

Značka: gensko zdravljenje

Dedne bolezni

Odpiranje vrat novim načinom zdravljenja monogenskih bolezni: prvi malček na Slovenskem prejel gensko zdravilo za spinalno mišično atrofijo, ki bo v prihodnje pomagalo tudi drugim bolnikom z redkimi obolenji

Danes so v sklopu Pediatrične klinike Ljubljana zabeležili pomembno klinično prelomnico – z zdravljenjem enoletnega malčka s spinalno mišično atrofijo (SMA), prvega, ki je pri nas prejel nadomestno gensko terapijo. Še do nedavnega za to redko živčno-mišično obolenje zdravila ni bilo – bolniku je bila v pomoč edino fizioterapija, v oporo so mu bile opornice in drugi pripomočki, kakovost življenja obolelega ni bila dobra, bolezen je pomembno skrajšala tudi življenje, kajti že do 20. meseca starosti je umrlo kar 92 odstotkov otrok s SMA. Zdaj pa končno tudi v Sloveniji odpiramo vrata novi eri medicine – z začetkom zdravljenja z zdravili, ki vzročno odpravijo genske napake.

Rak

Slovensko gensko zdravilo za bolnike s kožnim rakom – nov dosežek, s katerim se naša znanost umešča na globalni zemljevid genske terapije

Na globalni zemljevid genske terapije se na novo umešča tudi slovenska znanost, v sodelovanju z domačo industrijo. Izsledki in dognanja strokovnjakov, ki so več kot tri leta sodelovali v sklopu projekta SmartGene.si, prinašajo novo upanje za bolnike z rakom. Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) je že odobrila začetek kliničnega preizkušanja terapije z novim genskim zdravilom, ki je plod slovenskega znanja – v sklopu prve faze študije bodo na Onkološkem inštitutu Ljubljana, ki je nosilec dovoljenja za izvajanje kliničnega preizkušanja, začeli zdraviti paciente s kožnimi tumorji na glavi in vratu.